Bethesda/Oakland/Mailand/Boston – Die Verwendung von Lentiviren, die sich bisher als sichere Genfähren erwiesen haben, hat die Gentherapie neu belebt. Auf der Jahres­tagung der American Society of Hematology in Orlando stellten gleich mehrere Gruppen Zwischenergebnisse laufender Studien vor.

Zu den Einsatzgebieten zählen die Immunschwäche SCID-X1, die beta-Thalassämie und das Wiskott Aldrich-Syndrom.

Die Gentherapie, deren Konzept bereits in den 1970er Jahren vorgestellt wurde, hat nach Rückschlägen in den letzten Jahren wieder an Fahrt gewonnen. Mit Alipogene tiparvovec (Glybera) wurde 2012 die erste Gentherapie in Europa zugelassen. Glybera kann die Folgen eines Lipoproteinlipase-Mangels nur vorübergehend abschwächen, da die Genfähre, ein umgebautes Adenovirus, seine Ladung nur im Zytoplasma ablädt. Eine Heilung ist nur möglich, wenn die Gene dauerhaft in die Chromosomen integriert werden und dann an die Tochterzellen weitergereicht werden.

Dies ist mit Retroviren möglich. Die ersten Versuche, die 1999/2000 an Patienten mit schwerem kombiniertem Immundefekt (SCID-X1) durchgeführt wurden, mussten jedoch abgebrochen werden, nachdem es zu mehreren Leukämie-Erkrankungen gekommen war. Nach einem Moratorium wurden die klinischen Versuche in den letzten Jahren wieder aufgenommen, wobei eine bestimmte Variante von Retroviren, die Lentiviren, als Genfähre verwendet wird. Sie wird heute als sicher eingestuft.

Eine Arbeitsgruppe um Suk See de Ravin vom National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID) in Bethesda/Maryland hat bisher fünf Patienten mit SCID-X1 behan­delt. Alle fünf waren zuvor mit hämatopoetischen Stammzellen ihrer Eltern behandelt worden. Diese haplo-identische Stammzelltherapie kann die SCID-X1 nur teilweise korrigieren (was durch eine Stammzelltherapie mit Zellen von HLA-identischen Geschwistern möglich wäre, die aber nicht immer zur Verfügung stehen).

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